Un pacient afectat de boala Parkinson a beneficiat, în luna octombrie, de primul transplant de celule stem din lume, o procedură de pionierat bazată pe medicina regenerativă. Intervenția a fost efectuată la Spitalul Universitar din Kyoto, în Japonia, marcând trecerea unei tehnologii dezvoltate în laborator către utilizarea clinică directă. Această procedură vizează refacerea neuronilor care produc dopamină, substanța esențială pentru controlul mișcărilor umane, care este distrusă de această afecțiune.
Noua terapie, denumită Amchepry (raguneprocel), a fost dezvoltată de compania Sumitomo Pharma împreună cu cercetătorul Jun Takahashi de la Universitatea Kyoto. Aceasta reprezintă primul tratament pentru Parkinson bazat pe celule stem pluripotente induse (iPSC), o tehnologie care permite transformarea celulelor mature în alte tipuri de celule, inclusiv neuroni. Sumitomo Pharma a anunțat acest transplant prin intermediul unui comunicat privind rezultatele financiare, fără a oferi detalii despre pacient sau despre starea acestuia.
Autoritățile japoneze au acordat tratamentului Amchepry o aprobare condiționată în martie 2026, după evaluarea unui studiu clinic desfășurat pe șapte persoane cu vârste între 50 și 69 de ani. În cadrul acestui studiu, participanților li s-au transplantat câte cinci milioane sau zece milioane de celule pe ambele părți ale creierului. Rezultatele au indicat că patru dintre cei șapte pacienți au prezentat ameliorări ale simptomelor, fără ca medicii să identifice efecte adverse majore.
Compania Sumitomo Pharma intenționează să realizeze transplanturi la o grupă de 20-30 de pacienți până în martie 2029, pentru a extinde datele colectate. În paralel, firma desfășoară un studiu clinic și în Statele Unite, scopul fiind verificarea eficacității pe pacienți din afara Japoniei. Medicii trebuie să monitorizeze dacă celulele transplantate supraviețuiesc și dacă produc dopamina necesară pentru a menține beneficiile terapeutice pe termen lung.
Spre deosebire de medicamentele actuale care doar ameliorează simptomele fără a opri progresia bolii, această metodă încearcă să înlocuiască direct neuronii afectați. Cercetătorii utilizează celule iPSC obținute de la donatori sănătoși, transformându-le în precursori ai neuronilor care produc dopamină. Milioane de astfel de celule sunt ulterior transplantate în creierul pacientului pentru a încerca restabilirea funcției neurologice pierdute prin procesul de degenerare progresivă.
Boala Parkinson este o afecțiune neurodegenerativă care afectează în principal sistemul motor, manifestându-se prin tremurături, rigiditate musculară și dificultăți de coordonare. Conform datelor furnizate de Parkinson’s Foundation, peste 10 milioane de persoane suferă de această boală la nivel global. Specialiștii avertizează că numărul cazurilor va crește semnificativ, fiind prognozat peste 25 de milioane de bolnavi până în anul 2050.