Un studiu clinic desfășurat în Statele Unite a relevat îmbunătățiri semnificative ale stării de sănătate pentru pacienții suferind de sindromul persoanei rigide. Cercetarea, realizată de o echipă de neurologi în colaborare cu specialiști de la Clinica Mayo, a demonstrat că administrarea unei singure doze de tratament experimental poate permite pacienților să își reia activitățile obișnuite. Rezultatele acestui studiu au fost publicate pe 9 noiembrie 2026 în revista medicală JAMA Neurology.
Studiul a implicat 26 de adulți care suferă de sindromul persoanei rigide, o afecțiune neurologică autoimună rară care afectează sistemul nervos central. Acești pacienți nu au răspuns suficient de bine la tratamentele imunologice aplicate anterior. Afecțiunea provoacă rigiditate musculară progresivă și spasme dureroase, care pot fi declanșate chiar și de zgomote neașteptate sau de emoții puternice, afectând sever capacitatea de deplasare.
Metoda investigată utilizează tehnologia CAR-T, cunoscută anterior pentru tratarea unor tipuri de cancer de sânge. Procedura presupune recoltarea celulelor T din organismul pacientului, modificarea lor genetică în laborator și reintroducerea acestora. În cazul sindromului persoanei rigide, terapia vizează eliminarea celulelor B responsabile de reacția autoimună și producerea anticorpilor. Pacienții au primit o singură doză de mivocabtagene autoleucel, cunoscută sub denumirea de miv-cel.
Impactul asupra calității vieții a fost observat direct la participanții la cercetare. Jonathan Walden, un pacient care depindea de ajutorul familiei, a reușit să se întoarcă la muncă și să practice hobby-uri precum pescuitul sau vânătoarea. O altă participantă, Shari St Germain, care se confrunta cu căderi și crampe severe, a reușit să utilizeze banda de alergare timp de șapte minute, un progres considerat major pentru starea sa.
Dr. Anastasia Zekeridou, neurolog la Clinica Mayo, a subliniat că recuperarea nivelului de funcționare anterior bolii este un fenomen surprinzător. Totuși, Dr. Sean Pittock a menționat că terapia CAR-T nu este încă un tratament consacrat pentru această afecțiune. Deși rezultatele sunt încurajatoare, cercetătorii subliniază necesitatea monitorizării pe termen lung, deoarece studiul a fost unul de fază a doua, fără un grup de control și cu o perioadă mediană de monitorizare de șase luni și jumătate.
Sindromul persoanei rigide este o boală rară care poate limita sever independența pacientului, afectând inclusiv vocea și capacitatea de mișcare. Cântăreața Céline Dion a declarat în decembrie 2022 că această afecțiune îi afectează activitatea profesională, fiind nevoită să își întrerupă concertele. În prezent, medicina nu dispune de un tratament care să vindece definitiv această patologie autoimună, medicamentele actuale limitându-se la controlul simptomelor.