Un progres medical semnificativ a fost raportat în urma utilizării unei terapii experimentale care a reușit să combată un cancer hepatic agresiv la un copil de 3 ani. Pacientul, diagnosticat cu hepatoblastom într-o fază metastazică, a prezentat o regresie completă a bolii după administrarea a doar două doze de tratament. Rezultatele, publicate în The New England Journal of Medicine, oferă o nouă speranță pentru tratarea tumorilor solide, o zonă unde eficacitatea imunoterapiei a fost până acum limitată.
Procedura utilizată, cunoscută sub numele de terapie cu celule T cu receptor himeric de antigen (CAR T), presupune prelevarea celulelor imunitare ale pacientului și modificarea lor genetică. Scopul este transformarea acestor celule în „prădători” capabili să identifice și să distrugă celulele canceroase. În acest caz specific, cercetătorii au utilizat tratamentul GPC3-CAR, creat din propriile celule ale băiatului, modificate pentru a recunoaște glicoproteina-3, o proteină prezentă în cantități mari în cancerele hepatice.
Situația medicală a copilului era extrem de critică înainte de intervenția experimentală. Pacientul avea o tumoră în lobul stâng al ficatului cu dimensiuni de 11,2 × 9,6 × 7,1 centimetri, iar boala se răspândise deja la plămâni și, posibil, la oase. Deși a urmat trei serii de chimioterapie și a fost supus mai multor intervenții chirurgicale pentru îndepărtarea tumorilor de la ficat și plămâni, cancerul a revenit rapid, necesitând includerea sa în studiul clinic CARE.
Eficacitatea tratamentului a fost observată încă de la prima perfuzie, când tomografiile computerizate și scăderea nivelului de alfa-fetoproteină în sânge au indicat un răspuns parțial. După a doua doză, administrată la opt săptămâni distanță, investigațiile nu au mai evidențiat semne ale bolii, rămânând doar zone de cicatrizare. După 12 luni de la tratament, băiatul a rămas fără semne ale bolii, demonstrând un răspuns durabil fără toxicitate sistemică sau necesitatea spitalizării de lungă durată.
Oncologul pediatru David Steffin, de la Baylor College of Medicine din Houston, Texas, a subliniat că acest caz demonstrează posibilitatea obținerii unui răspuns complet pentru tumori solide rezistente la chimioterapie. Medicul Andras Heczey, de la Seattle Children's Hospital și University of Washington, a adăugat că studiul oferă dovezi că aceste noi celule CAR T pot reprezenta o metodă sigură și eficientă pentru tratarea hepatoblastomului, necesitând însă evaluări suplimentare la pacienții cu tumori GPC3-pozitive.
Cancerul hepatic reprezintă în prezent a treia cauză principală de deces cauzată de cancer la nivelul întregii populații mondiale. Având în vedere gravitatea acestui tip de boală, succesul acestei terapii experimentale cu celule CAR T asupra unei tumori solide este considerat un moment de cotitură în medicina oncologică, oferind posibilitatea de a trata forme de cancer care anterior erau considerate incurabile prin metodele convenționale.