Un rezultat medical spectaculos a fost raportat în The New England Journal of Medicine, când o terapie experimentală bazată pe modificarea genetică a celulelor imunitare a dus la dispariția completă a unui cancer hepatic la un copil de trei ani. Pacientul sufera de hepatoblastom metastatic, o formă de boală extrem de agresivă care se manifesta prin tumori în lobul stâng al ficatului, cu dimensiuni de 11,2 pe 9,6 pe 7,1 centimetri. Boala se extinsese și la plămâni, existând suspiciuni de afectare a oaselor.
Înainte de aplicarea acestei tehnologii, micul pacient a trecut prin trei cure de chimioterapie și a fost supus unei intervenții chirurgicale pentru îndepărtarea tumorii hepatice. Ulterior, au fost necesare alte două intervenții pentru a elimina formațiunile canceroase din plămâni, însă boala a revenit rapid. Această recidivă a demonstrat dificultatea de a trata tumori solide prin metodele convenționale, deși tehnologia CAR-T a fost utilizată anterior cu succes în principal pentru tratarea cancerelor de sânge.
Procesul de tratament a inclus prelevarea celulelor T din organismul copilului, urmată de modificarea lor genetică pentru a recunoaște proteina glypican-3 (GPC3), prezentă în cantități mari în anumite tipuri de cancer hepatic. Pe lângă această modificare, celulele au fost programate să producă proteinele interleukinele 15 și 21, esențiale pentru menținerea activității celulelor. După prima perfuzie, tomografiile computerizate au indicat o reducere parțială a bolii, iar nivelul de alfa-fetoproteină din sânge a scăzut semnificativ.
La opt săptămâni de la prima administrare, a fost aplicată a doua doză de tratament. Ulterior, investigațiile medicale nu au mai evidențiat semne ale bolii, restând doar zone de țesut cicatricial. La un an de la momentul tratamentului, copilul a fost monitorizat și a rămas fără semne de cancer. David Steffin, oncolog pediatru și autor principal, a subliniat că acest răspuns complet a fost obținut în regim ambulatoriu, fără a produce toxicitate sistemică la pacient.
Cercetătorii subliniază că acest succes este unul izolat, fiind cazul unui singur pacient dintr-un studiu aflat în fază timpurie. Rezultatele trebuie confirmate prin studii suplimentare pentru a determina siguranța și eficiența tehnologiei pentru alți copii cu hepatoblastom sau alte tumori solide care exprimă GPC3. În prezent, testările continuă în cadrul studiului clinic CARE, desfășurat la Baylor College of Medicine, precum și în cadrul studiului IMPACT, care este condus de Seattle Children's Hospital.
Hepatoblastomul este o formă rară de cancer hepatic care apare în principal la copii, reprezentând o provocare majoră în medicina pediatrică. Deși tehnologia CAR-T a fost utilizată cu succes în tratarea cancerelor hematologice, aplicarea ei la tumorile solide rămâne un domeniu complex. Succesul acestui caz oferă o bază pentru investigarea continuă a modului în care celulele modificate genetic pot aborda tumori agresive, oferind speranță pentru viitoare protocoale de tratament în oncologia pediatrică.