Pacienții care suferă de boli rare în România se confruntă cu dificultăți majore în obținerea unui diagnostic rapid și în accesul la tratamente de ultimă generație. Situația critică a fost evidențiată de Florian Bodog, decanul Facultății de Medicină, în cadrul conferinței Health Forum: Acoperirea universală în bolile rare: cum acoperim distanța dintre rezoluția OMS și practica de zi cu zi din România. Problema este cauzată de lipsa de medici specialiști și de subfinanțarea sistemului de sănătate.
Florian Bodog a subliniat că, deși există planuri de îmbunătățire, succesul acestora depinde direct de disponibilitatea resurselor financiare adecvate. Fără o finanțare reală, orice strategie de dezvoltare a sistemului medical rămâne doar o intenție fără rezultate concrete pentru pacienți. Decanul a menționat că este imperativ să existe bani pentru a asigura procesul de diagnosticare, elementul fundamental pentru orice intervenție medicală de succes în acest domeniu.
Pe lângă aspectul financiar, o barieră majoră este reprezentată de numărul extrem de scăzut de medici cu supraspecializare în bolile rare. Florian Bodog a comparat raritatea acestor medici cu cea a bolilor pe care aceștia trebuie să le trateze în România. De asemenea, a punctat faptul că, deși există anumite prevederi legale în acest sens, lipsa normelor de aplicare împiedică implementarea eficientă a legislației actuale, necesitând o implicare activă a factorilor decizionali.
O preocupare majoră vizează modul în care introducerea noilor tratamente poate afecta restul sistemului de sănătate dacă nu este însoțită de creșteri bugetare. Florian Bodog a avertizat că aducerea de medicamente noi fără o suplimentare a bugetului de stat va sufoca alte arii terapeutice. Acest fenomen de dezechilibru afectează portofoliile terapeutice existente, deoarece resursele finite sunt redistribuite, punând presiune pe gestionarea altor afecțiuni medicale din cadrul sistemului.
În ceea ce privește drepturile pacienților, decanul a susținut că orice persoană, indiferent de raritatea bolii, are același drept la sănătate și la o speranță de viață corespunzătoare. El a insistat pe necesitatea unor eforturi mult mai mari decât cele depuse până în prezent pentru a asigura o acoperire medicală bună. Pacienții cu boli rare sunt descriși ca fiind extrem de greu de adresat și de diagnosticat în condițiile actuale.
În România, bolile rare, inclusiv cele de origine genetică, pun în pericol viața a peste 1,3 milioane de persoane și pot provoca invaliditate cronică. Această problemă de sănătate publică este recunoscută la nivel global prin rezoluția Adunării Mondiale a Sănătății, care identifică peste 7.000 de boli rare ca o prioritate pentru echitate și incluziune, solicitând statelor membre îmbunătățirea îngrijirii medicale.