Alexandru Rafila a semnalat vineri că Registrul Național al Bolilor Rare nu este încă operațional în România, ceea ce afectează gestionarea medicală a pacienților. Această lipsă de funcționalitate a fost comunicată prin intermediul unei postări pe Facebook, subliniind dificultatea de a construi politici publice eficiente fără acces la date reale și complete. Situația este critică având în vedere numărul mare de persoane afectate de aceste patologii în țară.
Conform declarațiilor făcute de Alexandru Rafila, peste un milion de români suferă de afecțiuni clasificate ca boli rare. În prezent, în România există peste 80 de centre de expertiză dedicate acestor boli, numărul acestora fiind în creștere constantă. Doar la începutul acestui an, autoritățile au certificat șapte noi centre de expertiză, însă lipsa unui sistem de colectare a datelor rămâne un obstacol major în sistemul de sănătate.
În calitate de președinte al Comisiei pentru sănătate și familie din Camera Deputaților, Alexandru Rafila a declarat că intenționează să rezolve problemele legislative care blochează funcționarea registrului. Scopul este ca acest instrument să devină funcțional cât mai rapid, pentru a permite colectarea datelor necesare fundamentării politicilor publice. Acest proces este esențial pentru asigurarea unei finanțări adecvate a serviciilor medicale dedicate acestor grupuri de pacienți.
Problema este complexă, deoarece au fost identificate peste 6.000 de boli rare diferite. Alexandru Rafila susține că este imperativă adoptarea unor soluții integrate, care să cuprindă screening neonatal extins, îngrijire medicală specializată și sprijin social în anumite cazuri. Pacienții nu ar trebui să mai aștepte accesul la soluții terapeutice, inclusiv la medicația off-label, care este deja utilizată în alte țări pentru tratarea unor afecțiuni specifice.
Sistemul de sănătate din România se confruntă cu provocări de gestionare a datelor pentru patologiile rare, care necesită monitorizare constantă. Implementarea unui registru funcțional ar trebui să asigure o bază de date centralizată pentru toate cele peste 6.000 de boli identificate. Fără aceste informații, direcționarea resurselor financiare către tratamentele specifice și către centrele de expertiză rămâne un proces dificil de coordonare la nivel național.
În sistemul de sănătate publică, gestionarea bolilor rare depinde direct de capacitatea de monitorizare a numărului de cazuri și de tipologia acestora. Registrul Național al Bolilor Rare reprezintă pilonul central pentru care poate fi stabilit un buget de sănătate predictibil. Fără o bază de date funcțională, deciziile privind achiziția de medicamente și extinderea centrelor de expertiză rămân lipsite de un fundament statistic solid și verificabil.