Problemele legislative și lipsa resurselor financiare blochează gestionarea bolilor rare în România, conform avertismentelor exprimate în cadrul conferinței organizate de DC Media Group. Ioana Bianchi, director Relații Externe la ARPIM, a subliniat necesitatea de a pune pe masa noului Guvern implementarea unui registru național de boli rare. Proiectul respectiv a ajuns deja în faza de testare, însă finalizarea sa este împiedicată de lipsa unui cadru legal adecvat.
Ioana Bianchi, director Relații Externe la Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM), a explicat că actuala modalitate de reglementare a registrelor prin ordine ministeriale nu mai este actuală. Pe baza unei decizii a CCR, aceste registre ar trebui reglementate cel puțin la nivel de Hotărâre de Guvern sau prin lege. Această problemă juridică stagnează un instrument esențial pentru monitorizarea pacienților care suferă de afecțiuni rare în țară.
Un alt punct critic vizează accesul la medicamentele orfane, care nu au alternative terapeutice disponibile. Ioana Bianchi, director Relații Externe la ARPIM, a menționat că s-a lucrat cu CNAS la crearea unor norme de implementare pentru protocoalele de acces timpuriu, prevăzute în Legea 95. Totuși, de la faza de proiect cvasifinal, nu a mai existat niciun feedback de la partenerii de la CNAS, ceea ce blochează aducerea rapidă a tratamentelor la pacienți.
Pentru a asigura accesul la terapii celulare sau genice, Ioana Bianchi, director Relații Externe la ARPIM, propune crearea unui fond de inovație similar cu modelele din Italia sau Slovenia. Acest mecanism ar permite introducerea rapidă a medicamentelor de tip „breakthrough” sau „first-in-class”. În acest fel, datele din practica clinică românească ar putea fi colectate în timp ce pacienții beneficiază de tratamente de ultimă generație, recunoscute la nivel european.
În ceea ce privește resursele financiare, Alexandru Rafila a confirmat existența unui Fond de Inovație aprobat prin Hotărâre de Guvern, dar care rămâne gol. Alexandru Rafila a precizat că, deși s-a avut o luptă lungă pentru acceptarea ideii fondului, acesta nu a fost niciodată alimentat cu bani. O soluție ar fi și contribuția industriei farmaceutice la acest fond, pentru a finanța tratamentele inovative până la compensarea lor oficială.
În contextul actual, Guvernul Niculescu a aprobat prima rectificare bugetară, stabilind domeniul sănătății ca fiind o prioritate a administrației. Această decizie presupune o redistribuire a fondurilor publice, într-un moment în care experții solicită direcționarea resurselor către nevoile urgente ale pacienților cu boli rare. Implementarea propunerilor de la nivel legislativ și finanțarea fondurilor existente rămân puncte cheie pentru sistemul de sănătate.